Geïnhaleerd recombinante GM-CSF verbetert uitkomsten van auto-immuun proteïnose

mm
Daniël Dresden
Redactioneel,
23 september 2020

Bij patiënten met autoimmuun pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP) resulteerde een dagelijkse toediening van geïnhaleerd molgramostim, een recombinante vorm van granulocyt-macrofaag koloniestimulerende factor (GM-CSF), in grotere verbeteringen in pulmonale gasoverdracht en functionele gezondheidstoestand dan placebo, terwijl het optreden van bijwerkingen vergelijkbaar is. Deze resultaten van de internationale IMPALA-trial, die mede plaatsvond in het St. Antonius, verschenen onlangs in NEJM. 

Hoewel PAP veroorzaakt kan worden door meerdere onderliggende ziekten met een verschillende pathogenese, ligt aPAP ten grondslag aan 90% van de gevallen van PAP, met een prevalentie van 7-27 per 1 miljoen mensen in de algemene bevolking. Kenmerkend voor aPAP is een progressieve accumulatie van surfactant in de alveoli, hypoxemie en bij sommige patiënten ernstige infecties of longfibrose. 

(Foto: Pixabay)

Pathogenese van aPAP 

De pathogenese van aPAP wordt gedreven door auto-antilichamen die de GM-CSF-signaleringsroute blokkeren. Deze signaleringsroute hebben alveolaire macrofagen nodig om surfactant uit de alveoli op te ruimen.  

Gedurende de ziekteprogressie neemt het alveolaire-arteriële verschil in zuurstofconcentratie (A-aDo²) als gevolg van een verminderde partiële druk van arteriële zuurstof (Pao²), evenals met verminderde diffusiecapaciteit van de longen v

 

Login om verder te lezen

Nog geen account? Meld u hier gratis aan.

, , , , ,
Deel dit artikel