Protocol brengt veelbelovende ‘orphan drugs’ sneller bij patiënt
Redactioneel
16 mei 2025
Het Orphan Drug Access Protocol, dat sinds enkele jaren in werking is, moet helpen om veelbelovende – doch dure – geneesmiddelen voor zeldzame ziekten sneller beschikbaar te krijgen voor patiënten. Coördinator en apotheker Niels Reijnhout, werkzaam bij het initiatief Medicijn voor de Maatschappij van het Amsterdam UMC, vertelt meer over dit protocol en over de samenwerking tussen behandelaren en zorgverzekeraars hierbij.
Fabrikanten investeren soms fors in jarenlang onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Vaak gaat het hierbij om erfelijke aandoeningen die slechts sporadisch voorkomen. Door de geringe patiëntaantallen – vaak enkele tientallen patiënten per weesziekte – zijn er slechts beperkte gegevens beschikbaar uit korte, kleinschalige studies. Niels Reijnhout: “Daardoor is niet duidelijk of het geneesmiddel in de praktijk op de lange termijn effectief en veilig is. Zorgverzekeraars en behandelaren moeten dit zorgvuldig evalueren. Bovendien zijn deze zogeheten weesgeneesmiddelen vaak zeer duur – soms tonnen per patiënt per jaar. Zelfs na een positieve evaluatie kunnen nog langdurige prijsafspraken volgen. Deze processen zijn tijdrovend en patiënten moeten daarom lang wachten op het geneesmiddel dat ze hard nodig hebben.”
“Bij een positief oordeel wordt de vergoeding definitief”
Apotheker Niels Reijnhout
ODAP
Daarom hebben behandelaren enkele jaren geleden het zogenoemde Orphan Drug Access Protocol (ODAP) bedacht en hiervoor een pilot
Aanmelden
Meld u gratis aan om toegang te krijgen tot DOQ,
waar zorgprofessionals kennis en visie delen.
Ik heb al een DOQ account
Lees meer over: