Protocol brengt veelbelovende ‘orphan drugs’ sneller bij patiënt

Het Orphan Drug Access Protocol, dat sinds enkele jaren in werking is, moet helpen om veelbelovende – doch dure – geneesmiddelen voor zeldzame ziekten sneller beschikbaar te krijgen voor patiënten. Coördinator en apotheker Niels Reijnhout, werkzaam bij het initiatief Medicijn voor de Maatschappij van het Amsterdam UMC, vertelt meer over dit protocol en over de samenwerking tussen behandelaren en zorgverzekeraars hierbij.

Fabrikanten investeren soms fors in jarenlang onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Vaak gaat het hierbij om erfelijke aandoeningen die slechts sporadisch voorkomen. Door de geringe patiëntaantallen – vaak enkele tientallen patiënten per weesziekte – zijn er slechts beperkte gegevens beschikbaar uit korte, kleinschalige studies. Niels Reijnhout: “Daardoor is niet duidelijk of het geneesmiddel in de praktijk op de lange termijn effectief en veilig is. Zorgverzekeraars en behandelaren moeten dit zorgvuldig evalueren. Bovendien zijn deze zogeheten weesgeneesmiddelen vaak zeer duur – soms tonnen per patiënt per jaar. Zelfs na een positieve evaluatie kunnen nog langdurige prijsafspraken volgen. Deze processen zijn tijdrovend en patiënten moeten daarom lang wachten op het geneesmiddel dat ze hard nodig hebben.”

ODAP

Daarom hebben behandelaren enkele jaren geleden het zogenoemde Orphan Drug Access Protocol (ODAP) bedacht en hiervoor een pilot gestart, in samenwerking met en bekostigd door Zorgverzekeraars Nederland. “Hiermee willen we weesgeneesmiddelen sneller vergoed krijgen”, vertelt Reijnhout. Als een weesgeneesmiddel door het EMA is goedgekeurd, moeten het Zorginstituut Nederland of de zorgverzekeraars eerst beoordelen of het middel voldoet aan de zogeheten stand van wetenschap en praktijk: voldoet het geneesmiddel dat in studies veelbelovend bleek ook in de praktijk? En bij welke groepen patiënten is het effectief?

“Omdat er door de geringe patiëntaantallen zo weinig data beschikbaar is, duurt het vaak jaren voordat vergoeding verantwoord kan worden”, vervolgt Reijnhout. “Met de ODAP-route willen we het vergoedingsproces versnellen: zo snel mogelijk nadat het EMA een middel heeft goedgekeurd krijgen patiënten al toegang tot het middel en betalen zorgverzekeraars – na onderhandeling met de fabrikant – de vergoeding. Ondertussen verzamelen behandelaren de benodigde aanvullende gegevens over effectiviteit en bijwerkingen. In verschillende fasen beoordelen de behandelaren deze gegevens en evalueren deze met de zorgverzekeraars. Bij een positief oordeel wordt de vergoeding definitief.”

“Momenteel volgen drie geneesmiddelen deze route”

Pilotfase

Op dit moment verkeert de ODAP-route nog in de pilotfase, zegt Reijnhout. “Momenteel volgen drie geneesmiddelen deze route. We verwachten per geneesmiddel drie tot vijf jaar nodig te hebben om te kunnen beoordelen of vergoeding reëel is. In september 2022 werd het eerste middel toegelaten: lumasiran, gericht tegen de zeldzame stofwisselingsziekte primaire hyperoxalurie type 1. In 2023 volgde sutimlimab, een middel voor auto-immuun hemolytische anemie met koude antistoffen, en per 1 maart 2025 is tofersen, bedoeld voor een zeldzame erfelijke vorm van de spierziekte ALS, via ODAP beschikbaar gekomen. Voor elke aandoening beoordeelt een indicatiecommissie – met daarin gespecialiseerde artsen – of  een patiënt in aanmerking komt voor het geneesmiddel en of het geneesmiddel bij een patiënt effectief is. Dat gebeurt aan de hand van criteria uit het protocol.”

“Geneesmiddelen die in de ODAP-route worden opgenomen moeten veelbelovend zijn”

Voorwaarden

Niet alle weesgeneesmiddelen komen in aanmerking voor de ODAP-route. Er gelden bepaalde criteria, zegt Reijnhout. “Zo moet een middel door het EMA zijn geregistreerd of registratie moet binnen negen maanden worden verwacht, de tijd die nodig is om het ODAP-protocol op te stellen in overleg met zorgverzekeraars en behandelaren. Patiëntorganisaties en fabrikanten geven hierbij advies. Verder hebben we ons in de pilot beperkt tot intramurale geneesmiddelen die naar verwachting minder dan 10 miljoen euro zullen vergen van het geneesmiddelbudget van de overheid. Duurdere geneesmiddelen volgen een andere route. Daarnaast is een voorwaarde dat middelen die in de ODAP-route worden opgenomen veelbelovend zijn, maar dat effectiviteit nog onzeker is. En er moet een duidelijk onvervulde behoefte zijn: het ontbreken van adequate alternatieve behandelopties bij de betreffende weesziekte.”

Melden

Of de geneesmiddelen die nu de ODAP-route volgen uiteindelijk vergoed gaan worden is nog een open vraag. “Geen van de middelen heeft de eindstreep nu al bereikt. We hopen uiteraard dat ze een positief oordeel zullen krijgen. Verder is het van belang om aan te geven, dat in de pilot slechts een beperkt aantal middelen in aanmerking komen voor de ODAP-route, één of enkele per jaar. Zelf speur ik naar nieuwe ODAP-kandidaten, maar ook behandelaren die weten dat er een nieuw weesgeneesmiddel in aantocht is, nodig ik graag uit om dit te melden, zodat we kunnen kijken of de ODAP-route geschikt is.”  

Meer informatie? Orphan Drug Access Protocol. Medicijn voor de Maatschappij.

Lees meer over: