DOQ

Sarcoïdose: op zoek naar een meer passende behandeling

Een behandeling die meer is afgestemd op de patiënt. Dat is het doel van de landelijke PREDMETH-studie met patiënten met sarcoïdose. Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann uit het Erasmus MC en biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas uit het St. Antonius Ziekenhuis Nieuwegein geven uitleg over de studie.

Sarcoïdose is een zeldzame interstitiële longziekte waarbij witte bloedcellen zich als gevolg van een ontstekingsreactie ophopen tot granulomen. Dat gebeurt meestal in de longen, maar sarcoïdose kan ook in andere organen voorkomen. De oorzaak van sarcoïdose is niet bekend. De studie onderzoekt de beste eerstelijns behandeling wat betreft effectiviteit en bijwerkingen. Tevens wordt gezocht naar biomarkers voor optimale behandeling en monitoring van patiënten.

“Als methotrexaat net zo goed blijkt te werken als prednison en minder bijwerkingen geeft, kan het een eerstelijns behandeloptie worden”

Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann

Vergelijken

“Als behandeling nodig is, geven we standaard prednison”, vertelt Vivienne Kahlmann. “Dat kan klachten verminderen en de longfunctie verbeteren, maar kan ook vervelende bijwerkingen hebben, zoals gewichtstoename, stemmingswisselingen, hoge bloeddruk of diabetes.”
Bij een contra-indicatie voor prednison, zoals ernstig overgewicht of diabetes, wordt in de praktijk methotrexaat ingezet als eerstelijns behandeling. “We zien daarbij goede resultaten: de longfunctie reageert meestal goed en er zijn naar ons idee minder bijwerkingen, ook op de lange termijn”, vervolgt Kahlmann. “Daarom vergelijken we de werking en de bijwerkingen van methotrexaat en prednison in de PREDMETH-studie. Als methotrexaat net zo goed blijkt te werken als prednison en minder bijwerkingen geeft, kan het in de toekomst een eerstelijns behandeloptie worden.”

Thuismonitoring

Thuismonitoring is een belangrijk onderdeel van de studie. Patiënten blazen thuis wekelijks hun longfunctie en vullen vragenlijsten in over symptomen en bijwerkingen. Zo kan het effect van de behandeling worden gevolgd met zo min mogelijk extra bezoeken aan het ziekenhuis. Bij ernstige bijwerkingen of een opvallende daling in longfunctie ontvangt het onderzoeksteam een alert. Zo nodig wordt de medicatie aangepast. Thuismonitoring draagt zo bij aan behandeling op maat.

“Internationaal wordt erg uitgekeken naar de resultaten van deze studie”

Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann

Flink cohort

De PREDMETH-studie, gefinancierd door het Longfonds en opgezet door expertisecentra Erasmus MC en St. Antonius Ziekenhuis samen met patiëntvertegenwoordigers, vindt plaats in 18 centra in Nederland. De officiële start was in maart 2020. Aanvankelijk zorgde corona voor vertraging, maar inmiddels is meer dan de helft van de beoogde 138 patiënten geïncludeerd. “Dat is een flink cohort voor een zeldzame ziekte”, stelt Kahlmann. “Ook omliggende ziekenhuizen van de deelnemende centra verwijzen patiënten voor de studie. We verwachten dat de inclusie eind 2023 gereed is. Medio 2024 verwachten we de eerste resultaten. Internationaal wordt daar erg naar uitgekeken. Op congressen wordt de studie nu al aangehaald.”

“In de toekomst wordt hopelijk meer behandeling op maat mogelijk voor mensen met sarcoïdose”

Biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas

Biomarkers

Behandeling met prednison werkt bij de een heel goed, bij de ander doet het middel vrijwel niets. Het is nog niet mogelijk om te voorspellen wie goed reageert en wie niet. Ook dat is een van de vragen in de studie. Bij alle deelnemers wordt daarom zes keer bloed afgenomen voor onderzoek naar biomarkers die gerelateerd zijn aan de reactie op prednison of methotrexaat.
Montse Janssen Bonas onderzoekt eiwitmarkers op witte bloedcellen. “We verwachten dat we verschillen vinden tussen patiënten met meer of minder actieve ziekte. En doordat we in onze centra een biobank hebben met bloedsamples van gezonde personen, kunnen we wellicht ook verschillen vinden tussen mensen met of zonder sarcoïdose. Uit eerder onderzoek zijn al enkele biomarkers bekend die mogelijk een relatie hebben met sarcoïdose en de prognose daarvan. Die meten we bij alle patiënten op verschillende momenten tijdens de studie. Later zullen we subgroepen maken van patiënten die goed of minder goed hebben gereageerd op een behandeling. We hopen dan verschillen in metingen van biomarkers te vinden, en wellicht ook nieuwe biomarkers. In de toekomst wordt daarmee hopelijk meer behandeling op maat mogelijk voor mensen met sarcoïdose.”

“Ook als we maar een biomarker voor sarcoïdose vinden, is dat al een mooi resultaat”

Biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas

Werking niet altijd goed

Bekende biomarkers voor sarcoïdose zijn serum-ACE en serum-IL-2R. Deze worden al in de kliniek gebruikt om ziekteactiviteit te monitoren. Maar ook daarbij blijkt dat patiënten verschillen: de markers werken niet voor alle patiënten even goed. “Daarom blijven we zoeken naar andere biomarkers voor sarcoïdose”, aldus Janssen Bonas. “We hebben nu nog geen idee of dat gaat lukken en op hoeveel biomarkers we zullen uitkomen. Ook als we er maar een vinden, is dat al een mooi resultaat.”

Meerdere aspecten

De onderzoekers analyseren verschillende typen witte bloedcellen en ook de communicatie tussen cellen. “We zoeken dus naar meerdere aspecten van ziekteactiviteit”, besluit Janssen Bonas. “Zo hopen we handvatten te vinden waarmee we onderscheid tussen patiënten kunnen maken. De grootste uitdaging is om de oorzaak van sarcoïdose te achterhalen. Die is nog niet bekend, waardoor er ook geen genezende behandeling is. Met deze studie hopen we in ieder geval een beter passende behandeling te kunnen ontwikkelen.”

Lees meer over:


Voor u geselecteerde artikelen

Een medifoor gebruiken in medische gesprekken: zeven tips

Een medifoor is een getekende metafoor die helpt bij het eenvoudig uitleggen van medische begrippen. Charlie Obihara is initiatiefnemer van het Medifoor platform en legt uit hoe ze te gebruiken. “Ook voor volwassenen is het goed om de informatie juist te verpakken.”

Casus: man met koorts, malaise en huiduitslag

Een 36-jarige man heeft klachten van koorts, malaise en huiduitslag. Hij is 3 weken geleden teruggekeerd van een vakantie naar Bangkok. Wat is uw diagnose?

Spraakherkenning zorgt voor minder administratielast

Spraakherkenning leidt tot snelle, efficiënte dossiervoering voor de arts. Harm Wesseling legt uit hoe dit in de praktijk wordt gebruikt en welke winst er behaald kan worden. “Artsen kunnen eerder hun rapportage afronden. Dat hoeven ze dan niet ’s avonds nog te doen.”

Verlies­sensitief werken in de zorg

Artsen: herken en erken verlies bij de patiënten, stelt Herman de Mönnink. Hiermee kunnen leed en complicaties worden voorkomen. “Op het moment dat je ruimte neemt voor je eigen emotionele werkstress, kun je ook ruimte nemen voor de kant van de patiënt.”

Casus: patiënt met pijnlijke oorschelp en gewrichtsklachten

Dit is de tweede keer dat u deze 32-jarige patiënt ziet met dezelfde klacht. Vandaag gaat de pijnlijke rechter oorschelp ook gepaard met gewrichtsklachten. Het gehoor is goed en patiënt heeft geen neusobstructie of een inspiratoire stridor. Er is geen trauma in de anamnese. Wat is uw diagnose?

Casus: man met buikklachten en veranderd defecatiepatroon

Een man wordt gestuurd naar de polikliniek in verband met geleidelijk toenemende buikklachten met een verandering van het defecatiepatroon. Wat is uw diagnose?

AI-gestuurd model verbetert doorstroom

Esther Janssen ontwikkelde een AI-gestuurd model dat voor de operatie al voorspellingen doet over het ontslagmoment van een patiënt en de benodigde nazorg, en zo de doorstroom te verbeteren. “Hiermee kun je eerder schakelen, door nazorgpartners te benaderen.”

SPAT voor allergietesten

Senne Gorris bedacht de SPAT: een automatische machine die alle allergiekrasjes in een keer zet. Dit maakt de testen betrouwbaarder en sneller. “De resultaten zijn na een kwartier bekend en overal waar de SPAT wordt gebruikt zijn de testen en dus de uitslagen gelijk.”

Machte­loosheid drijft artsen tot ‘medische gas­lighting’

De uitdrukking ‘medische gaslighting’ popt steeds vaker op in discussies onder ontevreden patiënten en in de medische wereld zelf. Marlies van Hemert legt uit wat dit betekent en hoe om te gaan met de patiënt als een diagnose uitblijft. “Bescheidenheid helpt.”

Casus: patiënt met probleem bij uitsteken tong

Uw 24-jarige ietwat schuchtere patiënt 'steekt' zijn tong direct naar u uit als u vraagt wat u voor hem kan doen. Daarna vervolgt hij dat hij maar één probleem heeft... Wat is uw diagnose?


0
Laat een reactie achterx