DOQ

Sarcoïdose: op zoek naar een meer passende behandeling

Een behandeling die meer is afgestemd op de patiënt. Dat is het doel van de landelijke PREDMETH-studie met patiënten met sarcoïdose. Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann uit het Erasmus MC en biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas uit het St. Antonius Ziekenhuis Nieuwegein geven uitleg over de studie.

Sarcoïdose is een zeldzame interstitiële longziekte waarbij witte bloedcellen zich als gevolg van een ontstekingsreactie ophopen tot granulomen. Dat gebeurt meestal in de longen, maar sarcoïdose kan ook in andere organen voorkomen. De oorzaak van sarcoïdose is niet bekend. De studie onderzoekt de beste eerstelijns behandeling wat betreft effectiviteit en bijwerkingen. Tevens wordt gezocht naar biomarkers voor optimale behandeling en monitoring van patiënten.

“Als methotrexaat net zo goed blijkt te werken als prednison en minder bijwerkingen geeft, kan het een eerstelijns behandeloptie worden”

Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann

Vergelijken

“Als behandeling nodig is, geven we standaard prednison”, vertelt Vivienne Kahlmann. “Dat kan klachten verminderen en de longfunctie verbeteren, maar kan ook vervelende bijwerkingen hebben, zoals gewichtstoename, stemmingswisselingen, hoge bloeddruk of diabetes.”
Bij een contra-indicatie voor prednison, zoals ernstig overgewicht of diabetes, wordt in de praktijk methotrexaat ingezet als eerstelijns behandeling. “We zien daarbij goede resultaten: de longfunctie reageert meestal goed en er zijn naar ons idee minder bijwerkingen, ook op de lange termijn”, vervolgt Kahlmann. “Daarom vergelijken we de werking en de bijwerkingen van methotrexaat en prednison in de PREDMETH-studie. Als methotrexaat net zo goed blijkt te werken als prednison en minder bijwerkingen geeft, kan het in de toekomst een eerstelijns behandeloptie worden.”

Thuismonitoring

Thuismonitoring is een belangrijk onderdeel van de studie. Patiënten blazen thuis wekelijks hun longfunctie en vullen vragenlijsten in over symptomen en bijwerkingen. Zo kan het effect van de behandeling worden gevolgd met zo min mogelijk extra bezoeken aan het ziekenhuis. Bij ernstige bijwerkingen of een opvallende daling in longfunctie ontvangt het onderzoeksteam een alert. Zo nodig wordt de medicatie aangepast. Thuismonitoring draagt zo bij aan behandeling op maat.

“Internationaal wordt erg uitgekeken naar de resultaten van deze studie”

Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann

Flink cohort

De PREDMETH-studie, gefinancierd door het Longfonds en opgezet door expertisecentra Erasmus MC en St. Antonius Ziekenhuis samen met patiëntvertegenwoordigers, vindt plaats in 18 centra in Nederland. De officiële start was in maart 2020. Aanvankelijk zorgde corona voor vertraging, maar inmiddels is meer dan de helft van de beoogde 138 patiënten geïncludeerd. “Dat is een flink cohort voor een zeldzame ziekte”, stelt Kahlmann. “Ook omliggende ziekenhuizen van de deelnemende centra verwijzen patiënten voor de studie. We verwachten dat de inclusie eind 2023 gereed is. Medio 2024 verwachten we de eerste resultaten. Internationaal wordt daar erg naar uitgekeken. Op congressen wordt de studie nu al aangehaald.”

“In de toekomst wordt hopelijk meer behandeling op maat mogelijk voor mensen met sarcoïdose”

Biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas

Biomarkers

Behandeling met prednison werkt bij de een heel goed, bij de ander doet het middel vrijwel niets. Het is nog niet mogelijk om te voorspellen wie goed reageert en wie niet. Ook dat is een van de vragen in de studie. Bij alle deelnemers wordt daarom zes keer bloed afgenomen voor onderzoek naar biomarkers die gerelateerd zijn aan de reactie op prednison of methotrexaat.
Montse Janssen Bonas onderzoekt eiwitmarkers op witte bloedcellen. “We verwachten dat we verschillen vinden tussen patiënten met meer of minder actieve ziekte. En doordat we in onze centra een biobank hebben met bloedsamples van gezonde personen, kunnen we wellicht ook verschillen vinden tussen mensen met of zonder sarcoïdose. Uit eerder onderzoek zijn al enkele biomarkers bekend die mogelijk een relatie hebben met sarcoïdose en de prognose daarvan. Die meten we bij alle patiënten op verschillende momenten tijdens de studie. Later zullen we subgroepen maken van patiënten die goed of minder goed hebben gereageerd op een behandeling. We hopen dan verschillen in metingen van biomarkers te vinden, en wellicht ook nieuwe biomarkers. In de toekomst wordt daarmee hopelijk meer behandeling op maat mogelijk voor mensen met sarcoïdose.”

“Ook als we maar een biomarker voor sarcoïdose vinden, is dat al een mooi resultaat”

Biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas

Werking niet altijd goed

Bekende biomarkers voor sarcoïdose zijn serum-ACE en serum-IL-2R. Deze worden al in de kliniek gebruikt om ziekteactiviteit te monitoren. Maar ook daarbij blijkt dat patiënten verschillen: de markers werken niet voor alle patiënten even goed. “Daarom blijven we zoeken naar andere biomarkers voor sarcoïdose”, aldus Janssen Bonas. “We hebben nu nog geen idee of dat gaat lukken en op hoeveel biomarkers we zullen uitkomen. Ook als we er maar een vinden, is dat al een mooi resultaat.”

Meerdere aspecten

De onderzoekers analyseren verschillende typen witte bloedcellen en ook de communicatie tussen cellen. “We zoeken dus naar meerdere aspecten van ziekteactiviteit”, besluit Janssen Bonas. “Zo hopen we handvatten te vinden waarmee we onderscheid tussen patiënten kunnen maken. De grootste uitdaging is om de oorzaak van sarcoïdose te achterhalen. Die is nog niet bekend, waardoor er ook geen genezende behandeling is. Met deze studie hopen we in ieder geval een beter passende behandeling te kunnen ontwikkelen.”

Lees meer over:


Voor u geselecteerde artikelen

Casus: patiënte met dyspnoe naar de EHH

Een oudere obese vrouw presenteert zich op de Eerste Hart Hulp vanwege dyspnoe. Die begon twee weken geleden en was aanvankelijk inspanningsgebonden, nu ook bij platliggen. Ze plast nog maar kleine beetjes sinds drie dagen. Wat is uw diagnose?

Casus: patiënt met progressieve inspanningsdyspneu

Een patiënt presenteert zich met progressieve inspanningsdyspneu. Voorheen was hij in staat om zonder klachten te tennissen, nu ervaart hij kortademigheid bij stevig doorwandelen. Er is geen sprake van hoesten, sputumproductie of koorts. Wat is uw diagnose?

Uitgebreid bloedonderzoek met één simpele vingerprik

Capillaire bloedafname via een vingerprik blijkt bij meer dan 30 standaardbepalingen een goed alternatief voor venapunctie, concludeerde Martijn Doeleman. “Patiënten kunnen zelf de vingerprik doen. Gewoon thuis, wanneer het hen uitkomt.”

Cultuur­sensitieve zorg in de praktijk: lessen van Mammarosa

Taal- en cultuurverschillen kunnen de communicatie met zorgverleners flink bemoeilijken. Stichting Mammarosa biedt hierin uitkomst. Samia Kasmi vertelt hoe belangrijk cultuursensitieve communicatie is, en hoe artsen hierin het verschil kunnen maken.

‘Er is een trend naar meer visuele informatie’

“Voor patiënten blijkt de juiste toedieningsroute van een geneesmiddel niet altijd vanzelfsprekend te zijn”, vertellen Yara Mangindaan en Nike Everaarts-de Gruyter. Zij hielpen medicijnpictogrammen te ontwikkelen die ondersteunen bij goed gebruik van geneesmiddelen.

Werkbereidheid bij een crisis niet vanzelf­sprekend

Ziekenhuizen kunnen tijdens een crisis niet blind vertrouwen op hun personeel, concluderen Dennis Barten en Lindsy Engels. Werkbereidheid hangt sterk af van verschillende factoren. “Het is belangrijk om te ontdekken wat nodig is om voor te bereiden op crisissituaties.”

Casus: man met dysfonie­klachten

Een 42-jarige man komt op uw spreekuur met dysfonieklachten, twee maanden geleden ontstaan in een periode van veel hoesten. Aan het einde van de dag worden de klachten erger en het is lastig om een lang gesprek te voeren. Wat is uw diagnose?

Integrale geneeskunde in Nederland: tijd voor de volgende stap

Het spreekuur Integrative Medicine van Ines von Rosenstiel is erg populair en ook in andere ziekenhuizen groeit de belangstelling voor een dergelijk spreekuur. Hoe zorgen we ervoor dat IM een structureel onderdeel wordt van de reguliere zorg in Nederland?

Mindfulness in de zorg: allesbehalve zweverig

“Zorg goed voor jezelf. Er is er maar één van.” Dat zei een patiënt ooit tegen longarts Miep van der Drift. Ze weet als geen ander: mindfulness is niet alleen voor patiënten, maar ook voor zorgverleners. Ze geeft tips voor kleine veranderingen met een grote impact.

Medicatie vaak te lang voortgezet na ontslag uit ziekenhuis

Veel patiënten gebruiken in ziekenhuizen voorgeschreven opiaten, benzodiazepines en antipsychotica nog langdurig na ontslag, aldus Judith de Ruijter. “We geven artsen de tip om, als ze bij ontslag nieuwe medicatie voorschrijven, al meteen na te denken over stoppen.”