DOQ

Sarcoïdose: op zoek naar een meer passende behandeling

Een behandeling die meer is afgestemd op de patiënt. Dat is het doel van de landelijke PREDMETH-studie met patiënten met sarcoïdose. Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann uit het Erasmus MC en biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas uit het St. Antonius Ziekenhuis Nieuwegein geven uitleg over de studie.

Sarcoïdose is een zeldzame interstitiële longziekte waarbij witte bloedcellen zich als gevolg van een ontstekingsreactie ophopen tot granulomen. Dat gebeurt meestal in de longen, maar sarcoïdose kan ook in andere organen voorkomen. De oorzaak van sarcoïdose is niet bekend. De studie onderzoekt de beste eerstelijns behandeling wat betreft effectiviteit en bijwerkingen. Tevens wordt gezocht naar biomarkers voor optimale behandeling en monitoring van patiënten.

“Als methotrexaat net zo goed blijkt te werken als prednison en minder bijwerkingen geeft, kan het een eerstelijns behandeloptie worden”

Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann

Vergelijken

“Als behandeling nodig is, geven we standaard prednison”, vertelt Vivienne Kahlmann. “Dat kan klachten verminderen en de longfunctie verbeteren, maar kan ook vervelende bijwerkingen hebben, zoals gewichtstoename, stemmingswisselingen, hoge bloeddruk of diabetes.”
Bij een contra-indicatie voor prednison, zoals ernstig overgewicht of diabetes, wordt in de praktijk methotrexaat ingezet als eerstelijns behandeling. “We zien daarbij goede resultaten: de longfunctie reageert meestal goed en er zijn naar ons idee minder bijwerkingen, ook op de lange termijn”, vervolgt Kahlmann. “Daarom vergelijken we de werking en de bijwerkingen van methotrexaat en prednison in de PREDMETH-studie. Als methotrexaat net zo goed blijkt te werken als prednison en minder bijwerkingen geeft, kan het in de toekomst een eerstelijns behandeloptie worden.”

Thuismonitoring

Thuismonitoring is een belangrijk onderdeel van de studie. Patiënten blazen thuis wekelijks hun longfunctie en vullen vragenlijsten in over symptomen en bijwerkingen. Zo kan het effect van de behandeling worden gevolgd met zo min mogelijk extra bezoeken aan het ziekenhuis. Bij ernstige bijwerkingen of een opvallende daling in longfunctie ontvangt het onderzoeksteam een alert. Zo nodig wordt de medicatie aangepast. Thuismonitoring draagt zo bij aan behandeling op maat.

“Internationaal wordt erg uitgekeken naar de resultaten van deze studie”

Longarts in opleiding Vivienne Kahlmann

Flink cohort

De PREDMETH-studie, gefinancierd door het Longfonds en opgezet door expertisecentra Erasmus MC en St. Antonius Ziekenhuis samen met patiëntvertegenwoordigers, vindt plaats in 18 centra in Nederland. De officiële start was in maart 2020. Aanvankelijk zorgde corona voor vertraging, maar inmiddels is meer dan de helft van de beoogde 138 patiënten geïncludeerd. “Dat is een flink cohort voor een zeldzame ziekte”, stelt Kahlmann. “Ook omliggende ziekenhuizen van de deelnemende centra verwijzen patiënten voor de studie. We verwachten dat de inclusie eind 2023 gereed is. Medio 2024 verwachten we de eerste resultaten. Internationaal wordt daar erg naar uitgekeken. Op congressen wordt de studie nu al aangehaald.”

“In de toekomst wordt hopelijk meer behandeling op maat mogelijk voor mensen met sarcoïdose”

Biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas

Biomarkers

Behandeling met prednison werkt bij de een heel goed, bij de ander doet het middel vrijwel niets. Het is nog niet mogelijk om te voorspellen wie goed reageert en wie niet. Ook dat is een van de vragen in de studie. Bij alle deelnemers wordt daarom zes keer bloed afgenomen voor onderzoek naar biomarkers die gerelateerd zijn aan de reactie op prednison of methotrexaat.
Montse Janssen Bonas onderzoekt eiwitmarkers op witte bloedcellen. “We verwachten dat we verschillen vinden tussen patiënten met meer of minder actieve ziekte. En doordat we in onze centra een biobank hebben met bloedsamples van gezonde personen, kunnen we wellicht ook verschillen vinden tussen mensen met of zonder sarcoïdose. Uit eerder onderzoek zijn al enkele biomarkers bekend die mogelijk een relatie hebben met sarcoïdose en de prognose daarvan. Die meten we bij alle patiënten op verschillende momenten tijdens de studie. Later zullen we subgroepen maken van patiënten die goed of minder goed hebben gereageerd op een behandeling. We hopen dan verschillen in metingen van biomarkers te vinden, en wellicht ook nieuwe biomarkers. In de toekomst wordt daarmee hopelijk meer behandeling op maat mogelijk voor mensen met sarcoïdose.”

“Ook als we maar een biomarker voor sarcoïdose vinden, is dat al een mooi resultaat”

Biomedisch onderzoeker Montse Janssen Bonas

Werking niet altijd goed

Bekende biomarkers voor sarcoïdose zijn serum-ACE en serum-IL-2R. Deze worden al in de kliniek gebruikt om ziekteactiviteit te monitoren. Maar ook daarbij blijkt dat patiënten verschillen: de markers werken niet voor alle patiënten even goed. “Daarom blijven we zoeken naar andere biomarkers voor sarcoïdose”, aldus Janssen Bonas. “We hebben nu nog geen idee of dat gaat lukken en op hoeveel biomarkers we zullen uitkomen. Ook als we er maar een vinden, is dat al een mooi resultaat.”

Meerdere aspecten

De onderzoekers analyseren verschillende typen witte bloedcellen en ook de communicatie tussen cellen. “We zoeken dus naar meerdere aspecten van ziekteactiviteit”, besluit Janssen Bonas. “Zo hopen we handvatten te vinden waarmee we onderscheid tussen patiënten kunnen maken. De grootste uitdaging is om de oorzaak van sarcoïdose te achterhalen. Die is nog niet bekend, waardoor er ook geen genezende behandeling is. Met deze studie hopen we in ieder geval een beter passende behandeling te kunnen ontwikkelen.”

Lees meer over:


Voor u geselecteerde artikelen

De lessen van de langst­vliegende MMT-arts van Nederland

MMT-arts Nico Hoogerwerf vertelt over zijn ervaringen als medisch specialistische zorgverlener per helikopter. “Wij dóen vooral, we voeren handelingen uit. Wij voelen niet de machteloosheid die politiemensen wel kunnen voelen.”

Casus: patiënt met zwelling in de mond

Een patiënte komt op het spreekuur met sinds 2 maanden een zwelling in de mond aan de linkerzijde. Het was destijds 1-2cm, welke spontaan ontlastte met dik taai slijm. Sindsdien komt het in wisselende grootte regelmatig terug. Wat is uw diagnose?

Verslaving onder zorgprofessionals: anonieme hulp is voorhanden

Verslaving is ook onder zorgprofessionals een reëel probleem. Marlies de Rond vertelt over het KNMG-programma ABS-zorgprofessionals, dat anonieme hulp en ondersteuning biedt aan zorgprofessionals die worstelen met problematisch middelengebruik en verslaving.

‘Zoveel artsen willen hun bezieling terug’

MDL-arts Marieke Gielen vindt het huidige zorgsysteem niet houdbaar voor medisch specialisten. “Ik heb mijn bezieling terug en wil nu een bruggenbouwer zijn tussen de reguliere zorg en het bredere zorgveld.”

Het Calamiteiten­­hospi­taal: in dertig minuten opera­tioneel na een ramp 

Mirjam de Jong vertelt hoe het Calamiteitenhospitaal in Utrecht bij een ramp razendsnel operationeel wordt gemaakt en hoe het een cruciale rol speelt in de nationale zorg. “Bij een grote groep slachtoffers moet je bedenken hoe je zoveel mogelijk levens kunt redden.”

Casus: man met toenemende pijn bovenbuik

Een man heeft sinds 2 weken toenemende pijn in de bovenbuik, ter plaatse van het maagkuiltje. De pijn is vooral aanwezig bij het eten en is brandend van karakter. Wat is uw diagnose?

‘Ik wil mensen helpen die het meest in nood zitten’

Werken in oorlogsgebieden geeft Zafer Altunbezel (Artsen zonder Grenzen) voldoening. Dagelijks ziet hij patiënten met oorlogstrauma, soldaten en burgers. “Als je wordt uitgestuurd naar een oorlogsgebied moet je oplossingen kunnen bedenken in zeer atypische situaties.”

‘Te veel welzijns­kwesties komen in het medisch domein’

Karine van ‘t Land is voorzitter van KAMG: een beroepsvereniging, maar ook een lobbyclub die de volksgezondheid wil verbeteren. “Wat Artsen Maatschappij + Gezondheid bindt is dat ze bezig zijn met drie dingen: met preventie, met volksgezondheid en met grote groepen.”

Aanpak onder­voeding moet multi­discipli­nair

Ongeveer een kwart van alle patiënten is bij opname ondervoed. Dit kan leiden tot minder snel herstel en langere opnameduur. De aanpak ervan is een zaak van het hele ziekenhuis, vertellen Emma Koster en Wesley Visser. “Ondervoeding is veel meer dan te weinig eten.”

Casus: jonge patiënt met heftige oorpijn

De 9-jarige patiënt voor u heeft de hele nacht heftige oorpijn gehad rechts. Zijn gehoor is beiderzijds goed en hij heeft geen koorts. Hij is een weinig snotterig. Wat is uw diagnose?


0
Laat een reactie achterx