Ziekenhuisapotheker Kemper: ‘Het is zo gaaf dat je met een bereiding voor een patiënt het verschil kan maken’

Door een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte magistraal te bereiden, wil ziekenhuisapotheker Marleen Kemper zorgen dat weesgeneesmiddelen beschikbaar blijven voor patiënt, ondanks de torenhoge prijzen die de farmaceutische industrie hanteert. “Ik krijg hierbij enorm veel steun, van collega-apothekers, de raad van bestuur van het ziekenhuis, maar vooral van patiënten.” 

“Laat ik vooropstellen: ik heb niets tegen de farmaceutische industrie, ik werk er zelfs mee samen, want in ons ziekenhuis lopen veel onderzoeken naar nieuwe geneesmiddelen, een kleine driehonderd, waarvan 60 procent van de farmaceutische industrie”, zegt Marleen Kemper. Zij is ziekenhuisapotheker en hoofd van het Kenniscentrum Geneesmiddelenonderzoek in Amsterdam UMC. “Het gaat hierbij om innovatieve geneesmiddelen. Dat dergelijke middelen duur zijn, is te begrijpen, want de investering in het vele onderzoek moet worden terugverdiend. Maar ik heb er moeite mee als een fabrikant een bestaand geneesmiddel, waarvoor weinig registratieonderzoek nodig was, tegen een buitenproportioneel hoge prijs in de markt zet. Ik maak me zorgen of patiënten dan hun geneesmiddel nog wel krijgen.” 

“CTX-patiënten dreigden dit middel mis te lopen, terwijl het voor hen zeer essentieel is” 

Zeldzame stofwisselingsziekte  

Kemper doelt op de registratie van chenodeoxycholzuur (CDCA) in 2017 door fabrikant Leadiant. CDCA werd al jaren off-label gebruikt voor de zeldzame stofwisselingsziekte cerebrotendineuze xanthomatose (CTX). Er was daarom al veel onderzoek beschikbaar. “De fabrikant hoefde weinig onderzoek te doen om het middel te registreren als weesgeneesmiddel – letterlijk twee retrospectieve studies -, maar vervijfvoudigde de prijs. Zorgverzekeraars stopten daarom de vergoeding in april 2018. Patiënten dreigden daardoor dit middel mis te lopen, terwijl het voor hen zeer essentieel is.”  

“Als apotheker ben je niet gewend om zo op de voorgrond te treden. Maar ik doe het voor de patiënten” 

Bereiding wel vergoed 

De Amsterdamse ziekenhuisapotheker trok daarom de stoute schoenen aan en besloot in april 2018 CDCA zelf te gaan bereiden, wat een enorme kostenbesparing oplevert. “De prijs voor het geregistreerde middel ligt tussen de 150.000 en 180.000 euro per patiënt per jaar. Bereiden kost 30.000 tot 35.000 euro per patiënt per jaar. Zorgverzekeraars vergoeden deze eigen bereiding wel in tegenstelling tot het geregistreerde middel. Zo kan het toch beschikbaar blijven voor patiënten.”  

Het initiatief van Kemper was de spreekwoordelijke steen in de vijver en trok al veel media-aandacht. Tot in het buitenland toe, want zelfs de BBC heeft er een podcast aan gewijd, vertelt ze met enige trots. Al die aandacht is wel spannend, vindt Kemper. “Als apotheker ben je niet gewend om zo op de voorgrond te treden. Maar ik doe het voor de patiënten.” 

“Ik krijg heel veel steun van collega-apothekers, de Raad van Bestuur van het Amsterdam UMC, en van mede-initiatiefneemster hoogleraar metabole ziekten Carla Hollak” 

Geneesmiddelenwet 

Het interessante aan deze kwestie is dat zowel Kemper als fabrikant Leadiant volstrekt binnen de kaders van de Geneesmiddelenwet opereren. De fabrikant mag de prijs bepalen en zijn middel in de markt zetten, terwijl apothekers onder bepaalde voorwaarden een geneesmiddel mogen bereiden. Zo moet de bereiding kleinschalig zijn, voor maximaal vijftig patiënten. Dat is ook toegestaan als er een geregistreerd preparaat op de markt is. Doorleveren aan collega-apothekers is echter verboden. Amsterdam UMC voldoet aan de voorwaarden. Toch onderneemt Leadiant juridische stappen. Stress heeft Kemper er niet van. “Ik slaap heerlijk. En ik krijg heel veel steun. Van collega-apothekers, het hoofd van onze apotheek, Noortje Swart, de Raad van Bestuur van het Amsterdam UMC, en vooral van de patiënten. Van hen krijg ik hartverwarmende reacties. Daarnaast werk ik samen met onder andere hoogleraar en mede-initiatiefneemster hoogleraar metabole ziekten Carla Hollak, ook zij staat er vierkant achter.”  

Onzuiverheden 

Fabrikant Leadiant ondernam al eerder stappen tegen het Amsterdam UMC. Eind 2018 diende de fabrikant een handhavingsverzoek in bij de IGJ en claimde dat de ziekenhuisapotheek diverse regels op het gebied van Good Manufacturing Practice had overtreden. Die claim wees de IGJ van de hand, de ziekenhuisapotheek mag de bereiding voor de ongeveer vijftig patiënten uitvoeren, wel constateerde de inspectie dat de grondstof onzuiverheden bevatte en dat de ziekenhuisapotheek CDCA aanprees op een website. Reclame voor een eigen bereiding is echter niet toegestaan.  

Arbeidsintensief 

Vanwege de onzuiverheden in de grondstof – waarschijnlijk complexe galzuurverbindingen – legde het Amsterdam UMC de bereiding van CDCA stil sinds eind 2018. “Inmiddels hebben we een andere leverancier gevonden en na de grondstof uitgebreid te hebben getest, bereiden we sinds januari 2020 weer. In de periode dat bereiding stil lag, hebben patiënten het dure middel moeten gebruiken. Alle lof voor de zorgverzekeraars die dit tijdelijk hebben vergoed. Uiteraard zijn zorgverzekeraars blij dat we het middel veel goedkoper aan patiënten kunnen aanbieden. De bereiding is op zich eenvoudig – de grondstof wordt met wat vul- en glijmiddel in capsules gedaan – maar wel arbeidsintensief. Ik ben trots op ons apotheekteam. Ik treed wel naar voren in de media, maar we doen het gezamenlijk. Ook zonder mij gaat de bereiding gewoon door.” 

“We willen investeren in verspreiding van onze kennis over eigen bereidingen, bijvoorbeeld door scholing te geven aan apothekers- en apothekersassistenten” 

Maatwerk  

Met de magistrale bereiding van CDCA wil Kemper ook de rol van de apotheker als bereider van geneesmiddelen stevig op de kaart zetten. “Het is zo gaaf dat je hiermee voor patiënten het verschil kan maken. Eigen bereidingen zullen altijd nodig zijn om maatwerk te kunnen leveren. Denk aan specifieke doseringen voor kinderen. Daarnaast zijn er meerdere ziekenhuisapotheken geïnteresseerd in de bereiding van weesgeneesmiddelen. We willen daarom investeren in verspreiding van onze kennis, bijvoorbeeld door scholing te geven aan apothekers- en apothekersassistenten.” 

Vriendenloterij 

Voor die investering komt een gift van de Vriendenloterij prima van pas. Amsterdam UMC ontvangt een bedrag van vijf miljoen euro over een periode van vijf jaar, vertelt Kemper. “Verder willen we dit geld gebruiken voor onderzoek naar de regelgeving rondom weesgeneesmiddelen. Welke fouten zitten er in het systeem, waardoor fabrikanten zulke extreme prijzen voor weesgeneesmiddelen kunnen vragen?” 

Lees meer over: