DOQ

Betere behandeling hersenziekte Vanishing White Matter door medicijn en celtherapie

Twee nieuwe therapieën laten verbeteringen zien in de behandeling van Vanishing White Matter (VWM). Het medicijn Guanabenz en celtherapie hebben beide positieve effecten op de hersenziekte. Deze behandelingen komen voort uit het onderzoek van neurowetenschapper Stephanie Dooves.

Dooves testte drie mogelijke nieuwe therapieën, waarvan twee behandelingen verbeteringen gaven: Guanabenz en celtherapie. Bij celtherapie worden gezonde cellen getransplanteerd in het brein zodat deze de cellen die zijn aangetast door VWM kunnen vervangen. Hierdoor zijn er minder hersenafwijkingen en neurologische problemen te zien. Guanabenz, een medicijn dat eerder gebruikt is om een hoge bloeddruk te behandelen, zorgde ook voor verbetering van hersenafwijkingen. In de toekomst kan er celtherapie worden gedaan met stamcellen van patiënten waarin de fouten in het DNA zijn gecorrigeerd. Mogelijk leiden deze therapieën tot de eerste VWM-behandelmethodes.  

lopen
Bij hersenziekte VWM krijgen patiënten vaak al op jonge leeftijd neurologische problemen, zoals moeite met lopen
(Foto: Pixabay)

Nieuwe modellen

Dooves beschrijft een muismodel en een kweekmodel. Met het muismodel kon zij therapieën testen en neurologische problemen en hersenafwijkingen bestuderen. Daarnaast ontwikkelde zij een kweekmodel met menselijke stamcellen, waardoor kon kijken naar processen die specifiek zijn voor patiëntcellen. 

Vanishing White Matter

VWM is een zeldzame, ernstige hersenziekte veroorzaakt door fouten in het DNA waarbij patiënten vaak op jonge leeftijd al neurologische problemen vertonen, zoals moeite met lopen. 

Meer informatie over het proefschrift

Bron: Vrije Universiteit Amsterdam
Lees meer over:


Voor u geselecteerde artikelen

Tussen de spreekkamer en het schetsboek: arts met beeld als tweede taal

Aios dermatologie Loes Vos maakt naast haar werk medische illustraties. Voor collega’s, patiënten én landelijke campagnes vertaalt ze complexe informatie naar helder beeld. “Ik teken bijna bij elk consult wel iets uit.”

Casus: patiënte met dyspnoe en oedeem in het gelaat

Een 66-jarige vrouw presenteert zich met sinds drie weken progressief verminderde inspanningstolerantie en met name ’s ochtends een zwelling van het gelaat. Overdag verbeteren de klachten deels. Wat is uw diagnose?

Wat je verwacht, voel je: wat zorgverleners kunnen leren van placebo-effecten

Wat patiënten verwachten, beïnvloedt direct hoe zij pijn of bijwerkingen ervaren. Henriët van Middendorp legt uit hoe placebo- en nocebo-effecten werken, en hoe zorgverleners deze bewust en ethisch kunnen inzetten in de praktijk.

Trots op goed werkend meld­systeem voor bijwerk­ingen

Agnes Kant wijst op het belang van meer onderzoek naar bijwerkingen en roept zorgverleners op te blijven melden bij het Bijwerkingenmeldsysteem. “Van 70% van de geneesmiddelen is nog onduidelijk of deze veilig tijdens de zwangerschap gebruikt kunnen worden.”

Wandelend naar een betere gezondheid

Matthijs van der Poel combineert als huisarts en sportliefhebber zorg en beweging. Met stichting Looprecept wandelt hij wekelijks met patiënten – goed voor lijf, hoofd én verbinding. “Het is heel laagdrempelig en dat verklaart denk ik ook het succes.”

De patiënt doet lastig, en dan?

Patiënten met een persoonlijkheidsstoornis kunnen soms veel losmaken, zowel in het behandeltraject als bij de arts. Thom van den Heuvel geeft handvatten voor het omgaan met deze patiëntengroep. “Het contact vraagt meer tijd en legt tegelijk emotionele druk op de arts."

Vind meertalige zorgverleners via ikspreekmeerdan.nl

Als anios in een huisartsenpraktijk in Amsterdam merkte Daan Frehe dat taal voor veel patiënten een barrière vormt voor het krijgen van goede zorg. “Via ikspreekmeerdan.nl kan nu een zorgverlener met een gedeelde taal en cultuur gevonden worden. Dat is enorm waardevol.”

Casus: man met een veranderde vlek op het been

Een 72-jarige man presenteert zich op uw spreekuur met een veranderde plek op het bovenbeen rechts. De vlek is gegroeid en van kleur veranderd. De patiënt heeft een licht huidtype en een voorgeschiedenis van basaalcelcarcinoom. Wat is uw diagnose?

Maak van wachttijd in de ggz hersteltijd: vijf praktische adviezen

Sanne Booij en Christien Slofstra willen af van de stille wachttijd in de ggz. Met hulp van de huisarts kan het herstel al beginnen, nog vóór de intake. “Deze periode hoeft geen verloren tijd te zijn.”

Beteugelen geneesmiddel­prijzen noodzakelijk voor betaalbare zorg

Wilbert Bannenberg strijdt met Stichting Farma ter Verantwoording tegen excessieve geneesmiddelprijzen. Zijn missie: winsten beteugelen om zorg toegankelijk te houden. “Geneesmiddelprijzen moeten beteugeld gaan worden, anders wordt de zorg onbetaalbaar.”