Betere behandeling hersenziekte Vanishing White Matter door medicijn en celtherapie
Twee nieuwe therapieën laten verbeteringen zien in de behandeling van Vanishing White Matter (VWM). Het medicijn Guanabenz en celtherapie hebben beide positieve effecten op de hersenziekte. Deze behandelingen komen voort uit het onderzoek van neurowetenschapper Stephanie Dooves.
Dooves testte drie mogelijke nieuwe therapieën, waarvan twee behandelingen verbeteringen gaven: Guanabenz en celtherapie. Bij celtherapie worden gezonde cellen getransplanteerd in het brein zodat deze de cellen die zijn aangetast door VWM kunnen vervangen. Hierdoor zijn er minder hersenafwijkingen en neurologische problemen te zien. Guanabenz, een medicijn dat eerder gebruikt is om een hoge bloeddruk te behandelen, zorgde ook voor verbetering van hersenafwijkingen. In de toekomst kan er celtherapie worden gedaan met stamcellen van patiënten waarin de fouten in het DNA zijn gecorrigeerd. Mogelijk leiden deze therapieën tot de eerste VWM-behandelmethodes.
(Foto: Pixabay)
Nieuwe modellen
Dooves beschrijft een muismodel en een kweekmodel. Met het muismodel kon zij therapieën testen en neurologische problemen en hersenafwijkingen bestuderen. Daarnaast ontwikkelde zij een kweekmodel met menselijke stamcellen, waardoor kon kijken naar processen die specifiek zijn voor patiëntcellen.
Vanishing White Matter
VWM is een zeldzame, ernstige hersenziekte veroorzaakt door fouten in het DNA waarbij patiënten vaak op jonge leeftijd al neurologische problemen vertonen, zoals moeite met lopen.
Meer informatie over het proefschrift